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SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药!反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!:荨麻疹治疗方法

图片来源:摄图网2022年10月20日讯 /生物谷BIOON/ –渤健(Biogen)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已将tofersen新药申请(NDA)的审查期延长三个月。
tofersen是一种反义寡核苷酸药物,用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)突变的肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者。荨麻疹治疗方法【荨麻疹治疗方法】开水煮饭的好处米饭的多样吃法开水煮饭好我们平时在煮饭的时候大都是用冷水,因为这样既省事又方便,在煮饭的间隙还可以腾出手来做菜,两不耽误。更新后的《处方药申报者付费法案》(PDUFA)目标日期为2023年4月25日。荨麻疹治疗方法【荨麻疹治疗方法】传统中医认为,萝卜味甘、辛,性凉,有下气定喘、止咳化痰、消食除胀、利大小便和清热解毒瘦身的功效。
ALS是一种进行性神经退行性疾病,平均生存期为症状出现后3-5年。
最常见的死亡原因是呼吸衰竭。SOD1-ALS是一种罕见的ALS基因型,在全球约168000名患者中占比为2%。目前,还没有针对ALS的基因靶向治疗方案。FDA于2022年7月在加速审批程序下受理了tofersen NDA并给予优先审查。作为正在进行的审查的一部分,渤健提交了对FDA信息请求的回复,FDA认为这是对申请的重大修订,需要额外的审查时间。渤健全球安全与监管科学主管、临时研发主管Priya Singhal表示:“我们致力于提供机构完成tofersen审查所需的任何细节。随着审查的继续,渤健将维持tofersen的早期获药计划(EAP)。”EAP能够保障患者在tofersen获得商业许可之前免费获得该药物。SOD1突变型ALS(图片来源于NEJM文献——PMID: 36129998)肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种罕见的、进行性和致命的神经退行性疾病,会导致大脑和脊髓中负责控制自主肌肉运动的运动神经元丢失。ALS患者会经历肌肉无力和萎缩,由于逐渐失去移动、说话、进食和最终呼吸的能力,导致其失去独立性。ALS患者的平均预期寿命为症状出现后3-5年。ALS涉及多个基因。基因检测有助于确定一个人的ALS是否与基因突变有关,即使在没有疾病家族史的个体中也是如此。目前,还没有针对ALS的基因靶向治疗方案。在全球约168000名ALS患者中,SOD1基因突变型ALS((SOD1-ALS)约占2%。SOD1-ALS患者的预期寿命差异很大,一些患者存活时间不足一年。tofersen是一种反义药物,目前正在评估其对SOD1-ALS的潜在治疗作用。tofersen与SOD1 mRNA结合,允许其被RNase-H降解,从而减少SOD1蛋白的合成。渤健通过与Ionis Pharma的合作开发及许可协议,获得了tofersen的许可。除了VALOR开放标签扩展(OLE)研究外,渤健也正在开展3期ATLAS研究,评估在携带SOD1基因突变、有疾病活动生物标志物证据的症状前患者中启动tofersen治疗是否能够延迟临床发病。tofersen作用机制(图片来源于NEJM文献——PMID: 36129998)VALOR是一项为期6个月的随机、双盲、安慰剂对照3期研究,旨在评估tofersen(100mg)在SOD1突变相关ALS成人患者中的疗效、安全性和耐受性、药效学和生物标志物效应。该研究中,共有108例患者被随机分配:tofersen 100mg组(n=72)、安慰剂组(n=36)。开放标签扩展(OLE)研究在已完成VALOR研究的患者开展。在108例患者中,有95例参加了正在进行的OLE研究。在分析时,所有患者都有机会进行至少12个月的随访,tofersen的中位暴露时间约为20个月(范围:1-34个月)。VALOR研究的主要终点是从基线到第28周ALS功能评定量表修订版(ALSFRS-R)总分的变化。次要终点包括脑脊液(CSF)中SOD1蛋白总浓度、血浆神经丝轻链(NfL)、慢肺活量、16块肌肉的手持式测力计的变化。VALOR和OLE研究的详细结果已于2022年9月发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM),详见:Trial of Antisense Oligonucleotide Tofersen for SOD1 ALS。正如之前在2021年10月报告的那样,VALOR研究没有达到主要终点。然而,在多个次要终点和探索终点观察到疾病进展减少的趋势。合并的VALOR研究和OLE研究的12个月数据,其中临床分析调整了神经丝水平作为基线时疾病进展率的标志物,结果显示:早期开始使用toversen治疗,SOD1蛋白(靶标参与的标志物)和神经丝(神经变性的标志物)持续下降,减缓了临床功能、呼吸功能、力量、生活质量的下降。在12个月数据中,VALOR和OLE研究中接受tofersen治疗的患者中,最常见的不良事件(AE)是程序性疼痛、头痛、手臂或腿部疼痛、跌倒和背痛。VALOR和OLE中大多数AE的严重程度为轻度至中度。在VALOR和OLE研究中接受tofersen治疗的患者中,6.7%报告了严重神经系统事件,包括脊髓炎、化学性或无菌性脑膜炎、神经根炎、颅内压升高和视神经乳头水肿。(生物谷Bioon.com)原文出处:Biogen Announces FDA’s 3-Month Extension of Review Period for the New Drug Application for Tofersen 版权声明 本网站所有注明“来源:生物谷”或“来源:bioon”的文字、图片和音视频资料,版权均属于生物谷网站所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,否则将追究法律责任。取得书面授权转载时,须注明“来源:生物谷”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。

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