高达 8 成罕病为基因遗传导致，许多患者一生都须与疾病共存，基因异常所导致的疾病不仅带来终身的沈重负担，甚至会带走生命。台大医院儿童医院李旺祚院长表示，先天性遗传疾病其实并不罕见，全球罕病病友数目前已达 3 亿人，但药物发展却仍面临困境，而近年来基因治疗成为医疗发展趋势。创新技术整合台大团队 翻转病友人生他指出，透过产学合作与国际资源接轨，将可提供患者更好的治疗选择，更可为基因遗传型疾病患者带来革命性的效益或救命关键，甚至可能根治疾病，扭转希望。台大医院儿童医院与辉瑞大药厂协力合作，设定了三阶段计画目标：短期：密集促成医学教育学术讨论会、发展医学研究计画中期：建立照护共识、治疗指引、促进产学合作为目标长期目标：持续推动台大医院儿童医院成为基因治疗的专责医院而除治疗选择，患者在治疗的前中后期更需要诸多外部协助，台大医院儿童医院团队与药厂将以资料分析为基础，打造全方位治疗照护体系，包括前期评估、中期照护、后期追蹤，发展完整照护体系与国际接轨，此外，未来双方也将透过患者持续教育医学计画，协助建立符合医病共享决策的友善医疗环境。李旺祚院长表示，台大医院儿童医院期待能将基因领域之研究与实务经验，提供业界做为未来发展依据，使治疗开发兼具精準性与安全性外，也更贴近患者临床需求，找出能实际减缓或治癒病症的解方。文／李祉函 图／巫俊郡延伸阅读：台湾之光！台大医成功研发AADC缺乏症基因治疗 助罕病童获新生冠状动脉硬化容易诱发心脏病！台美合作找到基因治疗预防方式大肠癌预防添利器！ AI 侦测揪出隐藏瘜肉準确度达96％